史上最贵药物！美FDA批准定价280万美元的基因疗法，什么是基因疗法？

根据媒体的相关报道，美国的药监局FDA已经批准了定价为280万美元的基因疗法，根据数据调查报告发现，这是历史上最贵的药物。此次的基因疗法主要是针对地中海贫血患者，对这些患者来说将会有着非常好的治疗效果。针对这种疾病，在这个药物出现之前只有一种治疗方法，那就是进行骨髓移植，但是有了这种基因疗法以后，情况便会变得截然不同。

根据相关的报告，美国的FDA之所以会支持蓝鸟公司此次的基因疗法，这是因为在做实验的过程当中，发现使用这种基因疗法能够有效地改写患者体内的基因。接受这种基因疗法治疗的患者，可以不再采取过去的那种治疗方法，不再需要进行骨髓移植，有89%的人可以直接避免输血。相关的人员还反映，说这种基因疗法使用后，在人体内并没有出现什么意外的情况，因而认为这种方法是比较安全的。所以最终也成功地通过了药监局，并且在市场上成功发行。

在网络的相关资料中，小编了解到地中海贫血是一种单基因的疾病，出现这种疾病的原因是基因在患者的体内发生了突变，而这个现象会导致患者的体内出现非常多不良的症状。非常直观的便是患者体内的血红蛋白数量会直线的下降，更为严重的时候会导致其直接缺失。血红蛋白是人体体内所必需要的一种细胞，如果这种血红蛋白的含量达不到身体的正常需求的话，可能会导致人体死亡，所以患者才需要进行输血维持正常的生活。

如果患有地中海贫血这类疾病的话，那么小编认为后果也是非常的不良的。采用输血的治疗方式，虽然能够延缓患者的寿命，但是这并不能够从根本上治疗患者的疾病。所以相关的科研人员才进行不断的研究，发现了一种新的治疗方法，利用基因疗法能够收获比较良好的治疗效果。但是由于这项技术刚刚研发出来，而且投入的资金量也是非常的多的，所以它的价格也是十分昂贵。这种基因疗法是可以在相关的部门进行报销的，希望大家能够尽快知道这一个好消息，尤其是患者的家属，尽快给患者做好相应的准备及时接受治疗。

现在美国有针对特种遗传病采用基因疗法的，价格最低都是千万美金一年（这是真正的基因疗法临床治疗，效果相对稳定，本质上就是给患者转基因），或者免费治疗（实际上是基因疗法的人体实验，需要患者提供大量数据，如果实验失败，会有一定的赔偿）。